Tunaweza sasa kutafsiri miili yetu
FDA imeidhinisha tiba ya tiba ya jeni kwa mara ya kwanza-hoja ya kihistoria katika historia ya dawa. Matibabu mapya- Kymria (tisagenlecleucel) -isabadilishwa seli za T ili kupambana na leukemia.
Idhini ya Kymria hutumika kama kizuizi cha kupitishwa kwa aina nyingine za tiba ya jeni ambayo itapigana kansa na magonjwa mengine makubwa kutumia njia ya riwaya na ya kusisimua: ikirudia mwili kwa njia ya bandia.
Tiba ya Madawa ya Kiini
Tiba ya gesi inayotokana na kiini inahusu mazoezi ya kuanzisha nyenzo mpya za maumbile katika idadi fulani ya kiini na kisha kuanzisha tena seli hizi zilizobadilika kwenye mwili. Mara moja katika mwili, seli hizi mpya zinaweza kuzalisha protini zinazosaidia kupambana na kansa au magonjwa mengine makubwa.
Kymria huhusisha kuanzishwa kwa seli za T-gene-aina ya lymphocyte, au seli nyeupe ya damu-ndani ya mwili. Hizi seli za T zilizobadilishwa hutambua na hushambulia seli za leukemia.
Tiba ya Gene inafaa kwa chemotherapy kwa sababu matibabu ya jeni hayana sumu. Chemotherapy huathiri mwili mzima na husababisha athari mbaya za mwili. Pamoja na tiba ya jeni ya kiini, seli za uhandisi upya huingizwa ndani ya nchi na kupambana na tumors hasa.
Mbali na kuwa aina ya tiba ya jeni, Kymria pia ni wakala wa immunotherapeutic. Immunotherapy inaimarisha nguvu za mfumo wa kinga ili kutibu magonjwa.
Kymria Inafafanuliwa
Kwa maneno ya kiufundi, Kymriah ya Novartis ni tiba ya seli ya T-seli ya kupambana na seli ya T-CAR (majaribio ya matibabu) ambayo hutumiwa kutibu tena au kukataa (yaani, sugu ya matibabu) B-seli ya lymphoblastic leukemia.
Kymria ni aina iliyoboreshwa ya immunotherapy ambayo seli za T-patient ni za kwanza zinazokusanywa na kisha zimetumwa kituo cha viwanda.
T-seli huvunwa kwa kutumia utaratibu unaoitwa leukapharesis.
Katika kituo cha utengenezaji, seli hizi T zinabadilika ili nijumuishe jeni ambayo inatafuta maelezo ya CAR. Hizi seli zilizobadilishwa zimeingizwa tena ndani ya mgonjwa. Mara moja katika mwili, CARs hutenga antijeni maalum inayoitwa CD19 ambayo iko kwenye uso wa seli za leukemia na kuua seli hizi za kansa. Mara moja katika damu, hizi zinabadilishwa seli za T zinakua na kupanua ili kukomesha kansa ndani ya wiki mbili au tatu.
Wataalamu wa FDA walishiriki kibali cha Kymria kwa mkono mmoja wa jaribio la kliniki ya awamu ya pili ambapo watoto 63, vijana, na vijana walio na ugonjwa wa leukemia ya B-cell iliyopunguzwa tena au ya kukataa walipata kipimo kimoja cha matibabu. Kati ya washiriki hawa, asilimia 83 waliingia katika rehema baada ya miezi mitatu. Aidha, asilimia 75 walibakia huru ya ugonjwa baada ya miezi sita. Muhimu sana, Kymria alipewa Uhakiki wa Kipaumbele na Ufafanuzi wa Tiba ya Kupambana na FDA.
Leukemia ya lymphoblastic kali ni kansa ya mfupa na damu. Inasababisha mwili kufanya lymphocytes isiyo ya kawaida. Hizi seli zisizo za kawaida za damu hupunguza haraka seli za afya katika mabofu ya mfupa. Tunahitaji seli zetu za damu ili kuishi.
Wakati idadi ya seli za kawaida za damu hupungua kwa kasi, kifo kinaweza kuhakikisha.
Ingawa watu wazima wakubwa wanaweza kuendeleza WOTE, ni hasa ugonjwa wa watoto. Karibu asilimia 90 ya watoto wote wanaoingia katika rehema baada ya matibabu. Kymria inaidhinishwa kutumiwa kwa wagonjwa ambao ni mdogo kuliko umri wa miaka 25 na huwa na kansa ambayo imeongezeka tena au kansa ambayo haiwezi kuambukizwa.
Mateso Kuhusu Kymria
Moja kuhusu athari mbaya ya aina ya aina yoyote ya tiba ya monoclonal antibody ni ugonjwa wa kutolewa kwa cytokine, mmenyuko wa infusion ambayo pia huitwa dhoruba ya dhoruba. Cytokines ni protini ndogo ambazo zimefunikwa na seli na zinaathiri seli nyingine.
Kwa watu wengi, dalili za ugonjwa wa kutolewa kwa cytokine ni mwepesi au wastani na zinaweza kutibiwa kwa urahisi. Dalili hizi ni pamoja na:
- shinikizo la damu
- uchovu
- tachycardia
- kichwa
- homa
- kichefuchefu
- kukua
- upele
- koo kali
- shida kupumua
Hata hivyo, wagonjwa ambao wana saratani ya damu-kama ALL-wako katika hatari kubwa ya kuendeleza dhoruba kali ya cytokine na dalili za kutishia maisha. Kwa sababu hii, infusions zinahitajika kuhudhuria vituo vyenye kiasi cha juu na wataalam waliohitimu kusimamia matatizo makubwa kama dhoruba ya dhoruba.
Hatimaye, Kymria inatarajiwa gharama karibu $ 500,000. Hata hivyo, matibabu na Kymria bado ni ya bei nafuu kuliko kupandikiza mafuta ya mfupa, ambayo hutumiwa mara nyingi katika matibabu ya leukemia.
Neno Kutoka
Kutafakari au kurudia tena ALL ni magonjwa mauti. Idhini ya Kymria inatoa tumaini kwa vijana mia kadhaa huko Marekani ambao hawana chaguzi za matibabu zilizoachwa. Imeonyesha ufanisi katika majaribio ya kliniki. Hata hivyo, majaribio ya kliniki yalipunguzwa kwa muda mrefu, na inabakia kuonekana ikiwa Kymria inaweza kuondokana na utoaji wa maisha.
Katika suala linaloenea, idhini ya FDA ya aina ya tiba ya jeni kwa mara ya kwanza hutumia umri mpya wa dawa: umri ambapo tunaweza kuzungumza seli zetu kupambana na kansa na magonjwa mengine mauti.
> Vyanzo:
> Breslin S. Cytokine-release release: maelezo ya jumla na athari za uuguzi. Kitabu cha Kliniki ya Uuguzi wa Oncology. 2007; 11: 37-42.
> Jopo la Colwell J. OKs T CAR ya Tiba ya Leukemia. Utambuzi wa Saratani. Julai 27, 2017.
> Kuchapishwa kwa Habari za FDA. Kibali cha FDA huleta tiba ya kwanza ya jeni kwa Marekani. Agosti 30, 2017.
> High KA. Tiba ya Gene katika Dawa ya Kliniki. Katika: Kasper D, Fauci A, Hauser S, Longo D, Jameson J, Loscalzo J. eds. Kanuni za Harrison za Dawa za Ndani, 19e New York, NY: McGraw-Hill; 2014.
> Klepin HD, Powell BL. Matatizo ya Kiini Myeupe. Katika: Halter JB, Ouslander JG, Studenski S, High KP, Asthana S, Supiano MA, Ritchie C. eds. Madawa ya Geriatric ya Geriatric na Gerontology, 7e New York, NY: McGraw-Hill.