Jinsi Ufuatiliaji na Maendeleo ya Dawa za Matima Matibabu Zinapatikana
Je! Ni dawa ya yatima na ni nini Sheria ya Madawa ya Matima? Kwa nini utafiti na maendeleo ya madawa haya ni muhimu na ni vikwazo gani?
Madawa ya Matima Nini? - Ufafanuzi
Dawa la watoto yatima ni dawa (dawa) ambayo bado haijaendelezwa kutokana na ukosefu wa kampuni kupata faida ya madawa ya kulevya. Mara nyingi sababu ya madawa ya kulevya sio faida ni kwamba kuna watu wachache ambao watununua madawa ya kulevya wakati wamesimama dhidi ya utafiti na maendeleo zinazohitajika ili kutengeneza madawa ya kulevya.
Kwa maneno rahisi, madawa ya yatima ni yale ambayo makampuni hayataraji kufanya pesa nyingi, na badala yake kuelekeza jitihada zao kwenye dawa ambazo zitaleta fedha.
Kwa nini baadhi ya madawa ya kulevya ni "dawa za kulevya"
Makampuni ya madawa ya kulevya na madawa ya kibayoteki yanaendelea kutafiti na kuendeleza dawa mpya kutibu hali za matibabu, na madawa mapya huja kwenye soko mara kwa mara. Watu ambao wanakabiliwa na magonjwa ya kawaida au matatizo, kwa upande mwingine, hawaoni tahadhari sawa ya utafiti wa madawa kwa ajili ya magonjwa yao. Hii ni kwa sababu namba zao ni ndogo na hivyo soko la uwezekano wa madawa mapya kutibu magonjwa haya ya kawaida (ambayo hujulikana kama "madawa ya kulevya") pia ni ndogo.
Ugonjwa wa nadra hutokea kwa watu chini ya 200,000 nchini Marekani au chini ya 5 kwa watu 10,000 katika Umoja wa Ulaya. Mashirika ya udhibiti wa Serikali nchini Marekani na Umoja wa Ulaya wamefanya hatua za kupunguza tofauti hii katika maendeleo ya madawa ya kulevya
Vidokezo vya Kuongeza Maendeleo ya Dawa za Matima
Kutambua kuwa madawa ya kutosha kwa matatizo ya nadra haijaanzishwa Marekani na kwamba makampuni ya madawa ya kulevya bila shaka yanaweza kupoteza fedha katika kuendeleza madawa ya kulevya kwa hali ndogo, US Congress ilipitisha Sheria ya Madawa ya Matibabu mwaka 1983.
Ofisi ya Marekani ya Maendeleo ya Orphan
Utawala wa Chakula na Dawa za Marekani (FDA) ni wajibu wa kuhakikisha usalama na ufanisi wa dawa kwenye soko nchini Marekani.
FDA ilianzisha ofisi ya maendeleo ya bidhaa za yatima (OOPD) ili kusaidia kwa maendeleo ya madawa ya kulema yatima (na bidhaa nyingine za matibabu kwa matatizo ya nadra), ikiwa ni pamoja na kutoa misaada ya utafiti.
Madawa ya kulemavu, kama dawa nyingine, bado yanapatikana kwa salama na yenye ufanisi kupitia utafiti na majaribio ya kliniki kabla ya FDA itaidhinisha kwa ajili ya uuzaji.
Sheria ya Madawa ya Matibabu ya Marekani ya 1983
Sheria ya Madawa ya Matibabu hutoa motisha kwa kuwashawishi makampuni ya kuendeleza madawa ya kulevya (na bidhaa nyingine za matibabu) kwa ajili ya masoko madogo ya watu wenye ugonjwa wa nadra (huko Marekani, asilimia 47 ya matatizo ya nadra huathiri watu wachache zaidi ya 25,000). Hizi motisha ni pamoja na:
- Mikopo ya Shirikisho ya kodi kwa utafiti uliofanywa (hadi asilimia 50 ya gharama) kuendeleza dawa ya yatima.
- Ukiritimba wa miaka 7 juu ya mauzo ya madawa ya kulevya kwa kampuni ya kwanza kupata idhini ya uuzaji wa FDA ya dawa fulani. Hii inatumika tu kwa matumizi ya dawa ya kupitishwa. Programu nyingine ya matumizi tofauti inaweza pia kuidhinishwa na FDA, na kampuni hiyo ingekuwa na haki za kipekee za masoko kwa ajili ya matumizi hayo pia.
- Waivers ada ya maombi ya kupitishwa na madawa ya kulevya na ada ya kila mwaka ya bidhaa za FDA.
Kabla ya kifungu cha Sheria ya Madawa ya Matiwa, madawa machache yatima yalikuwa yanapatikana ili kutibu magonjwa machache.
Tangu Sheria, madawa ya kulevya zaidi ya 200 yamekubaliwa na FDA kwa ajili ya uuzaji nchini Marekani
Athari ya Sheria ya Madawa ya Matiwa Madawa ya Marekani
Kwa kuwa Sheria ya Madawa ya Matima ilianza kuwa mwaka wa 1983, imewajibika kwa maendeleo ya dawa nyingi. Mnamo mwaka 2012 kulikuwa na madawa ya kulevya 378 yaliyothibitishwa kupitia mchakato huu, na idadi inaendelea kupanda.
Mfano wa Dawa Zilizopatikana Kutokana na Sheria ya Madawa ya Matima
Miongoni mwa madawa ya kulevya ambayo yamekubali ni pamoja na wale kama vile:
- Homoni ya Adrenocorticotropic (ACTH) ya kutibu spasms infantile
- Tetrabenzine kwa kutibu chorea ambayo hutokea kwa watu wenye ugonjwa wa Huntington
- Tiba ya uingizaji wa enzyme kwa wale walio na ugonjwa wa kuhifadhi glycogen, ugonjwa wa Pompe
Utafiti na Maendeleo ya Kimataifa ya Dawa za Matima
Kama Congress ya Marekani, serikali ya Umoja wa Ulaya (EU) imegundua haja ya kuongeza utafiti na maendeleo ya madawa ya kulevya.
Kamati ya Dawa za Matibabu
Ilianzishwa mwaka wa 1995, Shirika la Madawa ya Ulaya (EMEA) linawajibika kuhakikisha usalama na ufanisi wa dawa kwenye soko la EU. Inaleta pamoja rasilimali za kisayansi za Nchi 25 za Wanachama wa EU. Mwaka wa 2000, Kamati ya Matibabu ya Matibabu (COMP) ilianzishwa kusimamia maendeleo ya dawa za yatima nchini EU.
Udhibiti wa Bidhaa za Matibabu
Kanuni ya Matibabu ya Matima, iliyopitishwa na Halmashauri ya Ulaya, hutoa motisha kwa ajili ya maendeleo ya madawa ya kulema yatima (na bidhaa nyingine za matibabu kwa matatizo ya nadra) katika EU, ikiwa ni pamoja na:
- Waivers ya ada zinazohusiana na mchakato wa idhini ya uuzaji.
- Ukiritimba wa miaka 10 juu ya mauzo ya madawa ya kulevya kwa kampuni ya kwanza kupata idhini ya uuzaji wa EMEA ya dawa. Hii inatumika tu kwa matumizi ya dawa ya kupitishwa.
- Idhini ya uuzaji wa jumuiya - utaratibu wa kati wa idhini ya uuzaji ambayo huongeza kwa nchi zote za wanachama wa EU.
- Msaada wa Itifaki, maana ya utoaji wa ushauri wa kisayansi kwa makampuni ya madawa ya kulevya kuhusu vipimo mbalimbali na majaribio ya kliniki muhimu kwa ajili ya kuendeleza dawa.
Kanuni ya Matibabu ya Matima yamekuwa na athari sawa ya manufaa katika EU kuwa Sheria ya Madawa ya Matibabu ilikuwa na Marekani, na kuongeza sana maendeleo na uuzaji wa madawa ya yatima kwa matatizo ya nadra.
Chini ya Sheria ya Madawa ya Matibabu
Wakati huo kuna ugomvi mkubwa juu ya Sheria ya Madawa ya Matiwa, pamoja na haja ya matibabu kwa magonjwa machache upande mmoja wa kiwango, na maswali kuhusu uendelevu kwa upande mwingine. Kwa kushangaza, vitendo hivi, katika Umoja wa Mataifa na Ulaya vimekuza ufahamu kwa magonjwa mengi ya nadra, ambayo, wakati aliongeza pamoja, sio yote ya kawaida.
Vyanzo:
Herder, M. Ni Nini Lengo la Sheria ya Madawa ya Matibabu? . Madawa ya PLoS . 2017. 14 (1): e1002191.
Murphy, S., Puwanant, A., na R. Griggs. Athari zisizohitajika za Uteuzi wa Bidhaa za Matima kwa Matatizo ya Neurological Kawaida. Annals ya Neurology . 2012. 72 (4): 481-490.
Tawala za Chakula na Dawa za Marekani. Kuunda Bidhaa ya Matima: Dawa na Bidhaa za Biolojia. Iliyasasishwa 05/02/16. https://www.fda.gov/forindustry/productsproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm