Jakafi inawakilisha dhana ya maendeleo katika pharmacology.
Tunaishi katika nyakati za ajabu ambazo hatuelewi vizuri zaidi utaratibu wa magonjwa lakini pia jinsi ya kuzingatia taratibu hizi na madawa ya hivi karibuni yaliyogundulika. Kwa mfano, Jakafi (ruxolitinib) akawa dawa ya kwanza iliyoidhinishwa na FDA ili kutibu polycythemia vera , na inafanya kazi kwa kuzuia enzymes Janus Associated Kinase 1 (JAK-1) na Janus Associated Kinase 2 (JAK-2).
Pamoja na mabadiliko mengine ya seli, hizi enzymes huenda haywire kwa watu wenye polycythemia vera.
Je, Polycythemia Vera ni nini?
Polycythemia vera ni ugonjwa wa kawaida wa damu. Ni ugonjwa mbaya ambao kawaida hutoa baadaye katika maisha (watu wenye umri wa miaka 60) na hatimaye husababisha thrombosis (kufikiria vibaya) kwa theluthi moja ya watu wote walioathirika. Kama sisi sote tunajua, kiharusi kinaweza kuwa mauti hivyo utambuzi wa PV ni mbaya sana.
Hadithi ya jinsi kazi ya PV inavyoanza katika mchanga wa mfupa. Mkeka wetu wa mfupa ni wajibu wa kufanya seli zetu za damu. Aina tofauti za seli za damu katika mwili wetu zina majukumu tofauti. Siri nyekundu za damu hutoa oksijeni kwenye tishu zetu na viungo, seli nyeupe za damu husaidia kupambana na maambukizi na sahani za kuacha damu. Kwa watu wenye PV, kuna mabadiliko katika seli nyingi za damu za damu ambazo husababisha uzalishaji mkubwa wa seli nyekundu za damu, seli nyeupe za damu, na sahani. Kwa maneno mengine, katika PV, seli za asili, ambazo zinafautisha katika seli nyekundu za damu, seli nyeupe za damu, na sahani, zinatupwa katika overdrive.
Kwa kiasi kikubwa cha kitu cho chote sio nzuri, na katika kesi ya PV, seli nyingi za damu zinaweza kuingiza mishipa yetu ya damu kusababisha matatizo ya kila kliniki ikiwa ni pamoja na yafuatayo:
- kichwa
- udhaifu
- pruritis (itching ambayo inatoa kawaida baada ya kuoga moto au umwagaji)
- kizunguzungu
- jasho
- thrombosis au kupoteza damu kwa kiasi kikubwa (Vipande vya damu vinaweza kuziba mishipa na kusababisha ugonjwa wa kiharusi, mashambulizi ya moyo, na upoga wa mapafu, au mishipa ya mviringo kama mkojo wa bandari ambayo hupatia ini na kusababisha uharibifu wa ini.)
- kutokwa damu (seli nyingi za damu-nyingi ambazo ni sahani za kasoro-zinaweza kusababisha kutokwa na damu)
- splenomegaly (wengu, ambayo huchuja seli za damu nyekundu za damu, hupungua kwa sababu ya idadi kubwa ya seli za damu katika PV.)
- erythromelalgia (Maumivu na joto katika tarakimu husababishwa na sahani nyingi sana zinazozuia mtiririko wa damu kwenye vidole na vidole vinavyoweza kusababisha kifo cha kidini na uhamisho.)
PV inaweza pia magumu magonjwa mengine kama ugonjwa wa moyo wa moyo na shinikizo la shinikizo la damu kwa sababu ya idadi kubwa ya seli za damu zinazozunguka mzunguko na hyperplasia ya misuli iliyosababishwa na kuongezeka kwa damu inayoendelea zaidi. (Misuli ya Smooth hufanya kuta za mishipa yetu ya damu, na idadi kubwa ya seli za damu inaweza kutoa sababu zaidi za ukuaji zinazosababishwa na misuli ya kudumu.)
Wachache wa watu wenye PV wanaendelea kuendeleza myelofibrosisi (ambapo marongo ya mfupa hutumiwa au "huvaliwa" na kujazwa na fibroblasts zisizo na kazi na za kujaza zinazosababisha upungufu wa damu) na hatimaye hata leukemia kali. Kumbuka kwamba PV mara nyingi hujulikana kama neoplasm ya myeloproliferative au kansa kwa sababu kama kansa nyingine husababisha kuongezeka kwa pathological katika idadi ya seli. Kwa bahati mbaya, katika baadhi ya watu wenye PV, leukemia inawakilisha mwisho wa mstari kwenye kuendelea kwa kansa.
Jakafi: Madawa Yanayochanganya Polycythemia Vera
Watu katika awamu ya PV au awamu inayojulikana na idadi kubwa ya seli za damu hupatiwa na hatua za kupendeza ambazo hupunguza dalili na kuboresha ubora wa maisha. Wengi wanaojulikana kati ya matibabu haya huenda ni phlebotomy au kutokwa damu ili kupunguza makosa ya seli ya damu.
Wataalam pia hutendea PV na myelosuppressive (kufikiri chemotherapeutic) mawakala-hydroxyurea, busulfan, 32p na, hivi karibuni, interferon-ambayo kuzuia uzalishaji wa ziada wa seli za damu. Matisuppressive matibabu huongeza hisia ya mgonjwa wa ustawi na hufikiriwa kuwasaidia watu wenye PV kuishi muda mrefu.
Kwa bahati mbaya, baadhi ya madawa haya kama chlorambucil yana hatari ya kusababisha leukemia.
Kwa watu wenye PV ambao wana shida kuvumilia au hawana majibu ya hydroxyurea, wakala wa kwanza wa myelosuppressive, Jakafi iliidhinishwa na FDA mwezi Desemba 2014. Jakafi inafanya kazi kwa kuzuia enzyme ya JAK-1 na JAK-2 ambayo huingizwa kwa watu wengi na PV. Enzymes hizi zinashiriki katika utendaji wa damu na utunzaji wa immunological, michakato isiyo ya kawaida kwa watu wenye PV.
Katika asilimia 21 ya watu ambao hawana wasiwasi au hawana majibu ya hydroxyurea, tafiti zinaonyesha kwamba Jakafi inapungua ukubwa wa wengu (inapungua splenomegaly) na inapunguza haja ya phlebotomy. Utafiti unasema kuwa hata kwa matibabu bora mbadala inapatikana, asilimia 1 pekee ya watu kama hiyo ingekuwa na uzoefu mwingine. Kwa kumbuka, Jakafi alikuwa ameidhinishwa awali na FDA kwa ajili ya matibabu ya myelofibrosis mwaka 2011. Madhara ya kawaida ya Jakafi (ambayo FDA husema kwa madhara "madhara") ni pamoja na upungufu wa anemia, makosa ya chini ya sahani ya damu, kizunguzungu, kuvimbiwa, na shingles.
Ikumbukwe kwamba kama ilivyo kwa matibabu mengine ya myelosuppressive, haijulikani kama Jakafi itasaidia watu kuishi muda mrefu.
Ikiwa wewe au mtu unayependa ana PV ambayo haitii hidroxyri, Jakafi inawakilisha tiba mpya inayoahidi. Kwa sisi wengine, Jakafi inawakilisha mtazamo mkuu wa jinsi madawa ya kulevya zaidi yataendelezwa kwenda mbele. Watafiti wanapata vyema zaidi katika kuzingatia hasa njia ambazo zinaharibiwa na ugonjwa na kulenga ugonjwa huu.
Vyanzo:
"Tiba ya upungufu wa myeloproliferative: wakati, ni wakala gani, na jinsi gani?" na HL Geyer na RA Mesa iliyochapishwa katika Damu mnamo 12/4/2014.
Prchal JT, Prchal JF. Sura ya 86. Polycythemia Vera. Katika: Lichtman MA, Kipps TJ, Seligsohn U, Kaushansky K, Prchal JT. eds. Williams Hematology, 8e . New York, NY: McGraw-Hill; 2010.