Kuahidi Matibabu Mpya
Hadi sasa, hakuna tiba ya cystic fibrosis (CF), lakini watafiti wanajitahidi kupata moja. Wanasayansi ni karibu sasa kuliko hapo awali. Zaidi ya miongo michache iliyopita, mwili mkubwa wa utafiti umesababisha maendeleo ya madawa na dawa nyingi mpya ambazo zimeboresha kiwango cha maisha na ubora wa maisha. Yote hii imefungua milango ya utafiti mpya ambayo inaweza kusababisha tiba.
Yafuatayo ni baadhi tu ya tiba zinazowezekana ambazo zinajifunza.
Tiba ya Gene
Mnamo mwaka wa 1989, jeni inayohusika na kusababisha fibrosis ya cystic iligunduliwa: jeni la CFTR . Ugunduzi huu ulikuwa wa kusisimua kwa jamii ya CF. Wengi waliamini kwamba ugunduzi huo unasababisha tiba kupitia tiba ya jeni.
Kwa bahati mbaya, hiyo haijawahi kutokea bado, lakini si kwa ukosefu wa kujaribu. Masomo mengi yamefanyika kujaribu na kurekebisha kasoro ya maumbile lakini hakuna hata mmoja aliyefanikiwa. Tatizo kubwa la tiba ya jeni hadi sasa limekuwa likipata vector ambayo inaweza kufanikisha kiini sahihi kwa seli.
Bado kunaweza kuwa na tumaini la tiba ya jeni, ingawa. Mnamo Julai 2009, kikundi cha watafiti katika Chuo Kikuu cha North Carolina katika Chapel Hill kilikuwa na matokeo mazuri sana kwa kutumia virusi vya kawaida baridi kama vector kuhamisha jeni katika sampuli za maabara ya tishu za mapafu. Timu ya utafiti sasa inafanya kazi kwa njia ya kudhoofisha virusi baridi hivyo matibabu inaweza kupimwa kwa watu wenye fibrosis ya cystic.
VX-770
VX-770 ni dawa ambayo inajaribiwa na Madawa ya Vertex kwa watu wenye fibrosis ya cystic ambao wana angalau nakala moja ya mabadiliko ya G551D. Dawa hii inaweza kweli kulenga kasoro katika jeni la CFTR na kurejesha uwezo wake wa kufungua njia za chloride, na hivyo kuruhusu chumvi inapita ndani na nje ya seli.
Tofauti na tiba ya jeni, VX-770 haitasimamia jeni lisilofaa. Badala yake, ikiwa imefanikiwa, VX-770 ingeweza kutengeneza tatizo kwenye jeni lililopo.
VX-809
VX-809 ni dawa nyingine inayojaribiwa na Madawa ya Vertex kwa watu ambao wana nakala mbili za mabadiliko ya ΔF508-CFTR. Ni sawa na VX-770 kwa kuwa inaweza kupata chumvi inapita kupitia seli vizuri, lakini inafanya kazi tofauti kidogo. Ikiwa inafanya kazi kwa njia ambayo watafiti wanatarajia kuwa itakuwa, VX-809 itafungua njia za klorini kwa kuhamisha protini ya CFTR kwenye nafasi yake sahihi kwenye membrane ya kiini ya hewa.
Miglustat
Miglustat ni dawa inayozalishwa na Madawa ya Actelion ambayo tayari yanatumika kutibu hali nyingine, lakini kwa sasa inajifunza kwa matumizi ya watu wenye cystic fibrosis ambao wana nakala mbili za mabadiliko ya ΔF508-CFTR. Utafiti huo ni mdogo (una wahusika 15 pekee), lakini hadi sasa matokeo yameahidi. Miglustat imeweza kurekebisha kasoro ya CFTR na kurejesha shughuli za kawaida kwa seli.
Ataluren
Ataluren, ambayo ilikuwa mara moja iitwayo PTC124, inachunguzwa na Matibabu ya PTC kama tiba inayowezekana kwa watu wenye CF ambao wana mabadiliko mabaya. Katika mabadiliko ya uongo, kipande cha "gibberish" kificho kinaonekana kati ya kanuni ya kawaida katika jeni la CFTR.
Msimbo usio na hitilafu hufanya kama ishara ya kuacha, kuzuia seli kusisoma msimbo wowote unaofuata baada yake. Ataluren inaweza kuwa na uwezo wa kurekebisha tatizo hilo kwa kusaidia seli kupuuza saini ya kuacha na kuendelea kusoma namba inayotokea baadaye, hivyo kurejesha kazi ya kawaida kwa seli.
> Vyanzo:
> C. Norez, F. Antigny, S. Noel, C. Vandebrouck, F. Becq. "CF Kiini Epithelial Cell Chronicle Treated na Miglustat Anapata Non-CF Kama Phenotype". Journal ya Marekani ya Kiini cha Kupumua na Biolojia ya Masi . Agosti 2009.
> Msingi wa Cystic Fibrosis. Juni 2009. Bomba la Maendeleo ya Madawa. 24 Julai 2009.
> Zhang L, Button B, Gabriel SE, Burkett S, Yan Y, et al. 2009 "CFTR Utoaji kwa 25% ya seli za Epithelial ya Surface hurejesha viwango vya kawaida vya usafiri wa Mucus kwa Epithelium ya Cystic Fibrosis Airway Epithelium". Vipuri vya PLoS 7 (7): e1000155. toa: 10.1371 / jarida.pbio.1000155. 24 Julai 2009.